Una borsa di studio salvavita

La storia

 

La fibrosi cistica (FC) è una malattia genetica multiorgano che non ha ancora una cura risolutiva. È detta “malattia del respiro” perché è così che progredisce: rendendo impossibile respirare. Tale patologia è una tra le malattie genetiche più diffuse in Europa (si stimano circa 48.000 persone con FC in tutta Europa, 160.000 nel mondo).

La Fondazione Ricerca Fibrosi Cistica – ETS si occupa di studiare i meccanismi molecolari coinvolti nella fibrosi cistica. Tra questi, si propone di sviluppare approcci di terapia genica in grado di correggere l’errore genetico che causa la malattia, intervenendo direttamente nelle cellule dei polmoni, dove si verifica il danno maggiore. Oltre ai malati di fibrosi cistica, i beneficiari di questo tipo di ricerca si estendono potenzialmente a un ampio ventaglio di persone affette da patologie genetiche. Infatti, individuare un sistema di trasporto efficace per le tecnologie di terapia genica, come quello che  si prefigge di individuare questo progetto, potrebbe essere utile per correggere anche altri difetti genetici.

 

Contribuisci a sostenere la ricerca!

Come utilizzeremo i fondi raccolti

 

Contribuendo a questa raccolta, aiuterai a finanziare la borsa di studio di un ricercatore o di una ricercatrice che lavora in Italia nel team del progetto strategico “GenDel-CF - Strategie di trasferimento genico nei polmoni per il trattamento della fibrosi cistica” finanziato dalla Fondazione Ricerca Fibrosi Cistica – ETS. Il progetto si propone di ottenere le migliori formulazioni per correggere il difetto genetico alla base della fibrosi cistica indipendentemente dal tipo di mutazione, per arrivare a un trattamento somministrabile per via inalatoria a persone con FC.

La terapia genica rappresenta attualmente la via della guarigione completa per molte malattie genetiche: con questo progetto l'obiettivo è trovare il sistema per garantirla alle persone con fibrosi cistica e con tante altre malattie.

 

Un progetto a cura di

 

La Fondazione per la Ricerca sulla Fibrosi Cistica – ETS, fin dalla sua istituzione nel 1997, crede nella necessità di dare risposta alla mancanza di risorse per la ricerca scientifica in Italia, in particolare sulla fibrosi cistica, una delle malattie genetiche gravi più diffuse.